Vědci nejprve odstranili virus HIV z lidské DNA

HIV-1 je houževnatý virus, který trvale vkládá svůj genom do DNA oběti a stává se téměř nevyléčitelným.

Pacienti, kteří tento patogen vyzvedli, jsou po celý život nuceni kontrolovat rozmnožování tohoto viru pomocí lékové léčby. Zdá se však, že tým výzkumníků na University of Temple University of School vyvinul způsob, jak extrahovat integrované geny HIV-1 z kultivovaných lidských buněk..

"Je to důležitý krok k vynalézání léku, který bude navždy eliminovat AIDS," řekl Kamel Khalili, který vedl výzkum. "Je to vzrušující objev, ale lék sám ještě není připraven - dostali jsme pouze důkazy, že se pohybujeme správným směrem.".

V průběhu výzkumu Khalili a jeho kolegové vytvořili molekulární nástroje pro odstranění HIV-1 provirové DNA. Kombinace enzymu upravujícího DNA (nukleáza) a vlákna tzv. Vodící RNA (GuideRNA) sledovala a extrahovala virový genom. Pak byla genetická buňka opravena: volné konce byly pájeny dohromady buněčným obranným mechanismem a výsledkem byla buňka bez virů.
Aby se zabránilo riziku náhodného navázání vodící RNA na jakoukoli jinou část genomu pacienta, výzkumníci vytvořili nukleotidové sekvence, které se nevyskytují v žádné kódující sekvenci lidské DNA. Tím se zabrání poškození „normální“ buněčné DNA..

Proces úpravy byl úspěšný v několika typech buněk, které mohou obsahovat HIV-1, včetně mikroglií, makrofágů a T-lymfocytů. To jsou hlavní typy buněk infikovaných HIV-1, takže jsou nejdůležitějšími cíli této technologie..

„HIV-1 není nikdy očištěn imunitním systémem a léčba onemocnění je možná pouze odstraněním viru,“ vysvětluje Khalili. "Stejnou techniku ​​lze použít i v boji proti mnoha dalším neřešitelným virům.".

Studie ukázaly, že podobné molekulární nástroje mohou být také použity jako terapeutická vakcína: buňky vyzbrojené kombinací nukleázy a vedoucí RNA jsou pro infekce HIV nepropustné..
Khalili však varuje: dříve, než bude tato technika dostupná pacientům, budou vědci muset překonat řadu významných problémů. Například by měl být vyvinut způsob pro podávání terapeutického činidla do každé infikované buňky. Kromě toho je HIV-1 náchylný k mutacím, což znamená, že léčba musí být individualizována pro jedinečné virové sekvence každého pacienta..

Na celém světě je v současnosti nakaženo virem HIV více než 33 milionů lidí. Ačkoli vysoce aktivní antiretrovirová terapie (HAART) za posledních 15 let umožňuje sledovat stav osoby ve vyspělých zemích světa, je nutná kontinuální léčba. Navíc samotná choroba má velmi negativní vliv na zdraví, a to i přes terapii. Pacienti často trpí různými onemocněními, včetně kardiomyopatie (oslabení srdečního svalu), onemocnění kostí, ledvin a neurokognitivních poruch. Tyto problémy jsou často zhoršeny toxicitou léků určených pro kontrolu viru..
Vědecký článek Khaliliho vyšel ve sborníku Národní akademie věd..